COMPOSIÇÕES QUE COMPREENDEM COMPLEXOS QUE ALVEJAM MÚSCULO, USOS DAS MESMAS PARA TRATAR DISTROFINOPATIAS, E MÉTODOS DE DETERMINAÇÃO E ANÁLISE

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

COMPLEXOS QUE ALVEJAM MÚSCULO PARA TRATAR DISTROFINOPATIAS. Os aspectos da revelação se referem a composições que compreendem uma pluralidade de complexos que compreendem um anticorpo (por exemplo, anticorpo anti-TfR1) covalentemente ligado a um ou mais oligonucleotídeos (por exemplo, um oligômero de fosforodiamidato morfolino), cada oligonucleotídeo sendo covalentemente ligado em um sítio de ligação representado por um resíduo de lisina (K) do anticorpo. Em algumas modalidades, o anticorpo compreende uma cadeia pesada que comprende uma região variável de cadeia pesada (VH) e uma região constante de cadeia pesada, e uma cadeia leve que comprende uma região variável de cadeia leve (VL) e uma região constante de cadeia leve, em que pelo menos 80% (por exemplo, 80% a 98%, 80% a 95%, 80% a 90%, 85% a 98%, 85% a 95%, 85% a 90%, 90% a 98%, ou 90% a 95%) das regiões constantes de cadeia leve dos anticorpos dos complexos na composição são, independentemente, covalentemente ligadas a um oligonucleotídeo em um sítio de ligação representado por K188 (com base na numeração de Kabat) e/ou um sítio de ligação representado por K190 (com base na numeração de Kabat) da região constante de cadeia leve de cada anticorpo.