Pedido arquivado: o exame técnico não foi requerido nos 36 meses seguintes ao depósito de 22/11/2022, prazo do art. 33 da LPI. A tecnologia está em domínio público no Brasil.
TERAPIA GÊNICA PARA ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL. A presente invenção refere-se a composições e métodos para tratamento de atrofia muscular espinhal (AME). A presente invenção baseia-se, em parte, em ácidos nucleicos e vetores isolados (por exemplo, vetores virais, tais como vetores rAAV) que codificam SMN1. Em algumas modalidades, a expressão de SMN1 é conduzida por um promotor SMN1 nativo ou uma variante deste. Em algumas modalidades, os ácidos nucleicos isolados e os vetores da descrição reduziram a toxicidade e/ou aumentaram a expressão do transgene em relação aos vetores que codificam SMN descritos anteriormente.
Histórico de despachos
Publicações na Revista da Propriedade Industrial (RPI).
