PARTÍCULAS DE AAV QUE COMPREENDE UMA PROTEÍNA DA CÁPSIDE DO FÍGADO-TRÓPICO E ALFA-GALACTOSIDASE E O SEU USO PARA TRATAR A DOENÇA DE FABRY

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

PARTÍCULAS DE AAV QUE COMPREENDEM UMA PROTEÍNA DE CAPSÍDEO DE FÍGADO-TÓPICA E ALFA-GALACTOSIDASE E USO DAS MESMAS PARA TRATAR DOENÇA DE FABRY.A presente invenção refere-se à composições que compreende isoladas, por exemplo, vírus adeno-associados, recombinantes (AAV), que compreende uma proteína do capsídeo trópico do fígado, por exemplo, a proteína de cápside sL65, para entrega de uma proteína GAL. A presente divulgação também refere-se à composições que compreende um primeiro ácido nucleico que codifica uma proteína do capsídeo de fígado trópico, por exemplo, uma proteína de capsídeo de sL65, e um segundo ácido nucleico que compreende um transgene que codifica uma proteína GAL. A presente divulgação também refere-se a métodos para a produzir um isolado, por exemplo, as partículas de AAV, recombinantes, de AAV, e métodos para entrega de uma proteína GAL exógena em um indivíduo e/ou métodos para tratar um indivíduo com uma doença associada à GAL ou distúrbio, por exemplo, um distúrbio de armazenamento lisossomal, por exemplo, doença de Fabry.