MÉTODO PARA PROMOVER A PRODUÇÃO DE GAMA-GLOBINA EM UMA CÉLULA HUMANA, POLINUCLEOTÍDEOS CODIFICANDO UMA PROTEÍNA ASSOCIADA A UM CRISPR (CAS), UMA NUCLEOBASE DESAMINASE, UM RNA DE GUIA ÚNICO (SGRNA) E UM RNA DE GUIA ÚNICO AUXILIAR (HSGRNA), E, PROTEÍNA DE FUSÃO

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

MÉTODO PARA PROMOVER A PRODUÇÃO DE GAMA-GLOBINA EM UMA CÉLULA HUMANA, POLINUCLEOTÍDEOS CODIFICANDO UMA PROTEÍNA ASSOCIADA A UM CRISPR (CAS), UMA NUCLEOBASE DESAMINASE, UM RNA DE GUIA ÚNICO (SGRNA) E UM RNA DE GUIA ÚNICO AUXILIAR (HSGRNA), E, PROTEÍNA DE FUSÃO. São providas tecnologias de terapia de gene, incluindo sequências guias de RNA especificamente projetadas e testadas para editores de base melhorados, úteis para aumentar a expressão do gene da gama-globina. As sequências guias de RNA podem alvejar o realçador de eritroide BCL11A ou o promotor da gama-globina ou ambos ao mesmo tempo. Os editores de base podem incluir inibidor da nucleobase desaminase que inibe a atividade de edição dos editores de base até que eles estejam ligados aos sítios de alvejamento. Estas tecnologias de terapia de gene são úteis para tratar doenças incluindo beta-talassemia e anemia de célula falciforme, entre outras.