ÁCIDO NUCLEICO COMPREENDENDO SMN1 E MIR-23A PARA TRATAMENTO DA ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL, CASSETE DE EXPRESSÃO, VETOR DE EXPRESSÃO, VÍRUS RECOMBINANTE, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, USO E MÉTODO RELACIONADOS

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

ÁCIDO NUCLEICO COMPREENDENDO SMN1 E MIR-23A PARA TRATAMENTO DA ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL, CASSETE DE EXPRESSÃO, VETOR DE EXPRESSÃO, VÍRUS RECOMBINANTE,COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, USO E MÉTODO RELACIONADOS. O presente pedido refere-se aos campos de biotecnologia, virologia, genética e biologia molecular. Mais especificamente, a presente invenção refere-se a um ácido nucleico isolado para produzir um produto viral de terapia gênica, o referido ácido nucleico isolado compreendendo um ácido nucleico que codifica a proteína SMN1 possuindo a sequência de aminoácidos de SEQ ID NO: 1 e um ácido nucleico que codifica o microRNA miR-23a, um cassete de expressão e um vetor baseado no mesmo, bem como um vírus recombinante baseado em AAV9 para expressar o gene SMN1 em células alvo, uma composição farmacêutica que inclui o referido vírus recombinante e vários usos do vírus recombinante acima e dos anteriores composição.