Dado oficial do INPI

COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA TRATAMENTO DA DOENÇA DE NIEMANN PICK TIPO A

Em AnálisePatente de InvençãoPCT · US2022014742

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Dados do pedido

Número

112023014356

Tipo

Patente de Invenção

Depósito

01/02/2022

Publicação

19/09/2023

PCT

US2022014742

Ver no INPI

Andamento no INPI

Depósito01/02/22
Publicação
Exame
Deferimento
Concessão
Em vigor

Patente de Invenção (via PCT) depositado no INPI em 01/02/2022. Aguarda exame formal e publicação na RPI.

Última movimentação publicada pelo INPI: 19/09/2023. Atualizamos a cada nova RPI, publicada semanalmente.

Depositantes e inventores

Depositantes

THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA

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Inventores

J. W. (pessoa física)

J. H. (pessoa física)

T. Y. (pessoa física)

Dados técnicos

Classificação IPC

A61K 31/7105 A61K 48/00 A61K 9/00 C12N 15/113 C12N 15/86 C12N 7/00

Prioridades unionistas

63/144,103 · 01/02/2021

63/286,939 · 07/12/2021

Resumo técnico

COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA TRATAMENTO DA DOENÇA DE NIEMANN PICK TIPO A. A presente invenção refere-se a sequências polinucleotídicas que codificam esfingomielinase ácida humana (SMPD1) e cassetes de expressão contendo essas sequências de codificação. Também refere-se a vetores, tais como vetores de vírus adenoassociados recombinantes (rAAV) com genomas de vetor que incluem uma sequência de codificação SMPD1 engenheirada operacionalmente ligada a uma ou mais sequências reguladoras. Além disso, são fornecidas composições contendo esses cassetes de expressão e rAAV, bem como métodos para o uso dessas composições para o tratamento da doença de Niemann Pick Tipo A.