Dado oficial do INPI

CARGA ÚTIL TERAPÊUTICA DE LAMA2 PARA TRATAMENTO DE DISTROFIA MUSCULAR CONGÊNITA

Em AnálisePatente de InvençãoPCT · EP2021086333

Falar com especialista

Dados do pedido

Número

112023011894

Tipo

Patente de Invenção

Depósito

16/12/2021

Publicação

22/08/2023

PCT

EP2021086333

Ver no INPI

Andamento no INPI

Depósito16/12/21
Publicação
Exame
Deferimento
Concessão
Em vigor

Patente de Invenção (via PCT) depositado no INPI em 16/12/2021. Aguarda exame formal e publicação na RPI.

Última movimentação publicada pelo INPI: 22/08/2023. Atualizamos a cada nova RPI, publicada semanalmente.

Depositantes e inventores

Depositantes

U. F. (pessoa física)

Inventores

A. G. (pessoa física)

M. C. (pessoa física)

M. M. (pessoa física)

Dados técnicos

Classificação IPC

C07K 14/705 C12N 15/62 C12N 15/90 C12N 9/12 C12N 9/22

Prioridades unionistas

20214691.6 · 16/12/2020

21209721.6 · 22/11/2021

Resumo técnico

CARGA ÚTIL TERAPÊUTICA DE LAMA2 PARA TRATAMENTO DE DISTROFIA MUSCULAR CONGÊNITA. A presente invenção refere-se a uma composição compreendendo: a) uma primeira proteína compreendendo ou consistindo em uma proteína de ligação ao DNA específica do local capaz de se ligar e clivar uma sequência de ácido nucleico alvo; ou um construto de ácido nucleico que codifica a referida primeira proteína; b) uma segunda proteína compreendendo ou consistindo em uma transposase; ou um construto de ácido nucleico que codifica a referida segunda proteína; e c) um construto de ácido nucleico compreendendo um transgene que codifica a proteína laminina-a2, ou uma variante funcional, ou fragmento da mesma. Também se refere ao uso terapêutico desta composição, para integrar um transgene de LAMA2 em um local específico dentro do genoma de uma célula, em particular para o tratamento de distrofia muscular congênita.