Dado oficial do INPI

TRATAMENTO DA DOENÇA DE DANON

Em AnálisePatente de InvençãoPCT · US2021062112

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Dados do pedido

Número

112023011291

Tipo

Patente de Invenção

Depósito

07/12/2021

Publicação

22/08/2023

PCT

US2021062112

Ver no INPI

Andamento no INPI

Depósito07/12/21
Publicação
Exame
Deferimento
Concessão
Em vigor

Patente de Invenção (via PCT) depositado no INPI em 07/12/2021. Aguarda exame formal e publicação na RPI.

Última movimentação publicada pelo INPI: 22/08/2023. Atualizamos a cada nova RPI, publicada semanalmente.

Depositantes e inventores

Depositantes

SPACECRAFT SEVEN, LLC

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Inventores

G. S. (pessoa física)

J. T. (pessoa física)

Dados técnicos

Classificação IPC

A61K 35/76 A61K 35/761 A61K 48/00 A61P 3/00

Prioridades unionistas

63/122,249 · 07/12/2020

Resumo técnico

TRATAMENTO DA DOENÇA DE DANON. São fornecidos métodos para tratar a doença de Danon em um sujeito identificado como sofrendo ou em risco de ter a doença de Danon e/ou com uma mutação inativa em uma ou mais isoformas do gene LAMP-2. Os métodos podem compreender administrar ao sujeito uma quantidade terapeuticamente eficaz de um vírion de vírus adeno-associado recombinante (rAAV) compreendendo um capsídeo e um genoma do vetor, onde o genoma do vetor compreende uma sequência polinucleotídica que codifica uma proteína LAMP-2, preferencialmente, uma proteína LAMP-2B.