Dado oficial do INPI

COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA O TRATAMENTO DE DISTÚRBIOS ASSOCIADOS A MUTAÇÕES DE PERDA DE FUNÇÃO EM SCN2A

Em AnálisePatente de InvençãoPCT · AU2021050788

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Dados do pedido

Número

112023000988

Tipo

Patente de Invenção

Depósito

22/07/2021

Publicação

28/03/2023

PCT

AU2021050788

Ver no INPI

Andamento no INPI

Depósito22/07/21
Publicação
Exame
Deferimento
Concessão
Em vigor

Patente de Invenção (via PCT) depositado no INPI em 22/07/2021. Aguarda exame formal e publicação na RPI.

Última movimentação publicada pelo INPI: 28/03/2023. Atualizamos a cada nova RPI, publicada semanalmente.

Depositantes e inventores

Depositantes

THE FLOREY INSTITUTE OF NEUROSCIENCE AND MENTAL HEALTH

Inventores

S. P. (pessoa física)

Dados técnicos

Classificação IPC

A61K 31/712 A61K 31/7125 A61P 25/08 A61P 25/18 C12N 15/113

Prioridades unionistas

2020902550 · 22/07/2020

Resumo técnico

COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA O TRATAMENTO DE DISTÚRBIOS ASSOCIADOS A MUTAÇÕES DE PERDA DE FUNÇÃO EM SCN2A. São aqui proporcionados métodos para aumentar os níveis de proteína SCN2A em uma célula, compreendendo o contato da célula com um oligonucleotídeo antissentido que intensifica a emenda em um sítio de emenda de um íntron retido em um mRNA ou pré-mRNA de SCN2A que retém íntrons, em que o íntron retido é selecionado dentre o íntron 1, 2, 3, 4, 5, 11, 13, 17 e 24, e em que o oligonucleotídeo antissentido compreende uma sequência de nucleobases que é complementar a uma região alvo no mRNA ou pré-mRNA de SCN2A. São também proporcionados oligonucleotídeos antissentido para uso em tais métodos. São também proporcionados métodos para o tratamento de distúrbios associados a uma mutação de perda de função heterozigótica em SCN2A, compreendendo a administração ao sujeito de tais oligonucleotídeos antissentido.