MÉTODOS PARA EDIÇÃO ALVEJADA DE UM ÁCIDO RIBONUCLEICO ALVO E PARA PREVENIR OU TRATAR SÍNDROME DE HURLER, ÁCIDO RIBONUCLEICO DE RECRUTAMENTO DA ADENOSINA DESAMINASE ENGENHEIRADO, CONSTRUÇÃO, E, COMPOSIÇÃO, LIPOSSOMA, EXOSSOMA, NANOPARTÍCULA DE LIPÍDEO, CÉLULA, BIBLIOTECA OU KIT

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

MÉTODOS PARA EDIÇÃO ALVEJADA DE UM ÁCIDO RIBONUCLEICO ALVO E PARA PREVENIR OU TRATAR SÍNDROME DE HURLER, ÁCIDO RIBONUCLEICO DE RECRUTAMENTO DA ADENOSINA DESAMINASE ENGENHEIRADO, CONSTRUÇÃO, E, COMPOSIÇÃO, LIPOSSOMA, EXOSSOMA, NANOPARTÍCULA DE LIPÍDEO, CÉLULA, BIBLIOTECA OU KIT. É descrito um fármaco de ácido nucleico baseado na técnica LEAPER e um método para tratar doenças como a síndrome de Hurler por meio do uso do fármaco de ácido nucleico para alvejar e editar o RNA. O método compreende: usar o fármaco de ácido nucleico para editar RNA a partir de uma base de adenosina para uma base de hipoxantina; reparar precisamente o sítio de mutação patogênica G>A de, por exemplo, síndrome de Hurler; e recuperar a expressão normal in vivo de uma proteína codificada por RNA, tal como IDUA.