Dado oficial do INPI

TERAPIA GÊNICA BASEADA EM VÍRUS ADENO-ASSOCIADO PARA FENILCETONÚRIA

Em AnálisePatente de InvençãoPCT · IB2021000008

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Dados do pedido

Número

112022014103

Tipo

Patente de Invenção

Depósito

15/01/2021

Publicação

27/09/2022

PCT

IB2021000008

Ver no INPI

Andamento no INPI

Depósito15/01/21
Publicação
Exame
Deferimento
Concessão
Em vigor

Patente de Invenção (via PCT) depositado no INPI em 15/01/2021. Aguarda exame formal e publicação na RPI.

Última movimentação publicada pelo INPI: 27/09/2022. Atualizamos a cada nova RPI, publicada semanalmente.

Depositantes e inventores

Depositantes

TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED

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Inventores

F. H. (pessoa física)

H. R. (pessoa física)

J. L. (pessoa física)

M. K. (pessoa física)

Dados técnicos

Classificação IPC

A61K 48/00 C12N 15/86

Prioridades unionistas

62/962,011 · 16/01/2020

Resumo técnico

TERAPIA GÊNICA BASEADA EM VÍRUS ADENO-ASSOCIADO PARA FENILCETONÚRIA.A presente divulgação fornece, entre outras coisas, um vetor de vírus adenoassociado recombinante (rAAV) que compreende um capsíde o de AAV8 e uma sequência com códon otimizado que codifica uma enzima fenilalanina hidroxilase (PAH) humana. A divulgação também fornece um método de tratamento de um sujeito com fenilcetonúria (PKU) que compreende a administração, ao sujeito em necessidade, de um vetor de vírus adeno-associado recombinante (rAAV) compreendendo um capsídeo de AAV8 e um promotor operacionalmente ligado a uma sequência de ácido nucleico que codifica a PAH, e em que a administração resulta em uma diminuição no nível de fenilalanina no sujeito.