COMPOSTO REPRESENTADO PELA FÓRMULA 1, UM HIDRATO DESTE OU UM SAL DESTE, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA PARA PREVENÇÃO OU TRATAMENTO DE ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA E COMPOSIÇÃO DE ALIMENTO FUNCIONAL SAUDÁVEL PARA PREVENÇÃO OU MELHORA DE ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

COMPOSTO REPRESENTADO PELA FÓRMULA 1, UM HIDRATO DESTE OU UM SAL DESTE, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA PARA PREVENÇÃO OU TRATAMENTO DE ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA E COMPOSIÇÃO DE ALIMENTO FUNCIONAL SAUDÁVEL PARA PREVENÇÃO OU MELHORA DE ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA. A presente invenção se refere ao uso de um novo composto para prevenção, melhora ou tratamento de esclerose lateral amiotrófica (ELA). Os presentes inventores descobriram que a agregação de SOD1 é uma das principais causas de ELA e propuseram a possibilidade de que a agregação de WT-SOD1, causada pela supressão da regulação estresse intracelular ou TDP-43, pode ser uma causa de sELA. Além disso, os presentes inventores descobriram o novo composto PRG-A-01(SLC-B036) como um inibidor de agregação e dobramento incorreto de SOD1. O composto apresentou um efeito protetor contra a fraqueza muscular e distúrbio de movimento em um modelo de camundongos com ELA. De acordo com o resultado de uma análise histológica, os nervos intraespinhais foram mantidos por meio de um tratamento utilizando PRG-A-01(SLC-B036). Além disso, os presentes inventores obtiveram um composto candidato (PRG-A-04), que pode ser uma droga mais aperfeiçoada. Consequentemente, o composto da presente invenção pode ser empregado de forma útil no desenvolvimento de um agente terapêutico para ELA.