POLÍMEROS CATIÔNICOS HIPERRAMIFICADOS ÚTEIS COMO VETORES DE DISPENSAÇÃO DE ÁCIDO NUCLEICO PARA TRANSFECÇÃO DE CÉLULAS

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

POLÍMEROS CATIÔNICOS HIPERRAMIFICADOS ÚTEIS COMO VETORES DE DISPENSAÇÃO DE ÁCIDO NUCLEICO PARA TRANSFECÇÃO DE CÉLULAS. Polímeros catiônicos hiperramificados são descritos. Os polímeros empregam um monômero de 4 ramificações, resultando em um aumento no número de grupos terminais funcionais devido às unidades de ramificação extras, proporcionando excelente eficiência de transfecção e citocompatibilidade em diferentes tipos de células, incluindo queratinócitos aADSC, HeLa, Neu7 e RDEB, e provendo diferentes abordagens de terapia genética, como DNA de plasmídeo GFP e um complexo de ribonucleoproteína CRISP-Cas 9 para salto do éxon 80 de COL7A1. Além disso, as unidades de ramificação extra do polímero da invenção aumentam a carga positiva no polímero, o que proporciona um escape endossomal melhorado dentro da célula. A unidade de ramificação 4 pode ser um componente de diamina ou um componente de tetra-acrilato, embora outros monômeros de ramificação 4 possam ser empregados, tais como, por exemplo, qualquer componente com grupos de tetra acrilamida (isto é, acrilamida de PEG de 4 braços, maleimida de PEG de 4 braços), qualquer componente com grupos tetra N-hidroxissuccinimida (NHS) (isto é, éster de carbonato de succinimidila de PEG de 4 braços), qualquer tipo de componente de tetratiol (isto é, tetraquis(3-mercaptopropionato) de pentaeritritol, tiol de PEG de 4 braços, Tetra(2-mercaptoetil)silano) e qualquer componente de tetraepóxi (isto é, Tetraglicidil metilenodianilina, Tetraglicidil 1,1-metilenobis(naftaleno-2,7-diol), tetraglicidíl éter, epóxido de PEG de 4 braços).