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Dado oficial do INPI

COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA O TRATAMENTO DA DISTROFIA MUSCULAR OCULOFARÍNGEA (OPMD)

ArquivadaPatente de InvençãoPCT · AU2020050182

Dados do pedido

Número

112021017054

Tipo

Patente de Invenção

Depósito

28/02/2020

Publicação

09/11/2021

PCT

AU2020050182

Andamento no INPI

  1. Depósito28/02/20
  2. Publicação09/11/21
  3. Arquivado
  4. Deferimento
  5. Concessão
  6. Em vigor

Pedido arquivado: a exigência técnica do INPI não foi cumprida no prazo (art. 36 da LPI). A tecnologia está em domínio público no Brasil.

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Última movimentação publicada pelo INPI: 04/08/2026. Atualizamos a cada nova RPI, publicada semanalmente.

Depositantes e inventores

Depositantes

BENITEC IP HOLDINGS INC.

US

Inventores

D. S. (pessoa física)

US

P. R. (pessoa física)

US

S. K. (pessoa física)

US

V. S. (pessoa física)

US

Dados técnicos

Prioridades unionistas

US

62/812,187 · 28/02/2019

Resumo técnico

COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA O TRATAMENTO DA DISTROFIA MUSCULAR OCULOFARÍNGEA (OPMD).A presente divulgação se refere a vetores de entrega de vírus adenoassociado modificado (AAV) compreendendo construções de DNA "silenciar e substituir", composições compreendendo os mesmos, e o uso do AAV modificado e composições para tratar a distrofia muscular oculofaríngea (OPMD) em indivíduos que sofrem de OPMD ou que sejam predispostos à mesma. Em particular, a divulgação se refere ao AAV contendo uma proteína de capsídeo com uma subunidade 1 modificada (VP1) e compreendendo uma construção de DNA "silenciar e substituir", em que a construção de DNA "silenciar e substituir" compreende (i) uma construção de RNAi dirigida por DNA (ddRNAi) que codifica microRNA curto em grampo (shmiR) direcionado a PABPN1 causadora da OPMD e (ii) uma construção de PABPN1 que codifica a proteína PABPN1 funcional tendo um transcrito de RNAm que não é alvo dos shmiRs em (i). A presente divulgação também se refere aos métodos para o tratamento da OPMD que compreende a injeção direta de um AAV da divulgação nos músculos faríngeos de um indivíduo.

Histórico de despachos

Publicações na Revista da Propriedade Industrial (RPI).

Arquivamento - Art. 36 §1° da LPI

#11.2

04/08/2026

RPI 2900

Parecer de pré-exame

#6.23

31/03/2026

RPI 2882

Notificação de entrada na fase nacional - PCT

#1.3

09/11/2021

RPI 2653

Alteração de dados cadastrais

#1.1

08/09/2021

RPI 2644

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