Dado oficial do INPI

VÍRUS ADENO-ASSOCIADO RECOMBINANTE PARA TRATAMENTO DE NEURODEGENERAÇÃO COM INÍCIO NA IDADE ADULTA ASSOCIADO A GRN

Em ExigênciaPatente de InvençãoPCT · US2020019149

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Dados do pedido

Número

112021015817

Tipo

Patente de Invenção

Depósito

21/02/2020

Publicação

13/10/2021

PCT

US2020019149

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Andamento no INPI

Parecer técnico a responder

Depósito21/02/20
Publicação13/10/21
Exame
Deferimento
Concessão
Em vigor

O INPI emitiu parecer técnico sobre a patenteabilidade. O depositante tem de se manifestar para o exame prosseguir.

Última movimentação publicada pelo INPI: 05/05/2026. Atualizamos a cada nova RPI, publicada semanalmente.

Depositantes e inventores

Depositantes

THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA

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Inventores

C. H. (pessoa física)

J. W. (pessoa física)

N. M. (pessoa física)

Dados técnicos

Classificação IPC

A61K 48/00 C12N 15/861

Prioridades unionistas

62/809,329 · 22/02/2019

62/923,812 · 21/10/2019

62/969,108 · 02/02/2020

Resumo técnico

VÍRUS ADENO-ASSOCIADO RECOMBINANTE PARA TRATAMENTO DE NEURODEGENERAÇÃO COM INÍCIO NA IDADE ADULTA ASSOCIADO A GRN.É fornecido um AAV recombinante (rAAV) adequado para uso no tratamento da neurodegeneração de início na idade adulta causada pela haploinsuficiência de granulina (GRN), tal como a demência frontotemporal (FTD) relacionada à progranulina (PGRN). O rAAV compreende (a) um capsídeo de vírus adeno-associado 1 e (b) um genoma de vetor empacotado no capsídeo de AAV, o dito genoma de vetor compreendendo repetições terminais invertidas de AAV, uma sequência de codificação para progranulina humana e sequências reguladoras que direcionam a expressão da progranulina. São também fornecidos um método para tratar um paciente humano com PGRN-FTD e outra neurodegeneração de início na idade adulta causada por haploinsuficiência de granulina (GRN), compreendendo a administração ao sistema nervoso central (SNC) de um vírus adeno-associado recombinante (rAAV) com um capsídeo de vírus adeno-associado 1 (AAV1), o dito rAAV compreendendo ainda um genoma de vetor empacotado no capsídeo de AAV, o dito genoma de vetor compreendendo repetições terminais invertidas de AAV, uma sequência de codificação para progranulina humana e sequências reguladoras que direcionam a expressão da progranulina.