AAV RECOMBINANTE (RAAV) E SUA COMPOSIÇÃO PARA ENTREGA DE UM PRODUTO GÊNICO QUE REPRIMEM ESPECIFICAMENTE A EXPRESSÃO DO DITO PRODUTO GÊNICO NO GÂNGLIO DA RAIZ DORSAL (DRG), SEUS USOS, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, E KIT

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

COMPOSIÇÕES PARA REDUÇÃO ESPECÍFICA DE DRG DA EXPRESSÃO DE TRANSGENE.A presente invenção refere-se a um AAV recombinante (rA-AV) compreendendo um capsídeo de AAV e um genoma de vetor empacotado nele, em que o genoma do vetor compreende uma repetição terminal invertida (ITR) 5' de AAV, uma sequência de ácido nucleico modificada que codifica um produto genético para expressão em células-alvo e sequências-alvo de miRNA que reprimem seletivamente a expressão em células do gânglio da raiz dorsal (DRG). Também é fornecida uma composição farmacêutica compreendendo um rAAV como descrito aqui em um tampão de formulação e um método de tratamento de um sujeito humano com terapia genética direcionada a CNS, enquanto evita seletivamente a expressão em células DRG.