PROTEÍNA NMECAS9 MUTADA, VÍRUS ADENO-ASSOCIADO, MÉTODO COMPREENDENDO A DITA PROTEÍNA E USO TERAPÊUTICO DO DITO VÍRUS

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

EDIÇÃO DE BASE DE DNA PROGRAMÁVEL PELAS PROTEÍNAS DE FUSÃO NME2CAS9-DESAMINASE. A presente invenção refere-se ao campo de edição de gene. Em particular, a edição de gene é direcionada à edição de base de nucleotídeo único. Por exemplo, tal edição de base de nucleotídeo único resulta em uma conversão de um par de bases CG para um par de bases TA. A alta precisão e exatidão e precisão do editor de gene de base de nucleotídeo único revelado atualmente é realizado por uma nuclease NmeCas9 que é fundida a uma proteína de nucleotídeo desaminase. A natureza compacta do NmeCas9 acoplado com um número maior de motivos adjacentes ao protoespaçador compatíveis proveem os construtos de fusão Cas9 contemplados aqui para ter uma janela de edição de gene que pode editar locais que não são direcionáveis por outras plataformas editoras base SpyCas9 convencionais.