USO DE UMA COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA E DE UM ALIMENTO FUNCIONAL, E MÉTODOS

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Resumo técnico

USO DE UMA COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA E DE UM ALIMENTO FUNCIONAL E MÉTODOS. A presente invenção refere-se a uma composição farmacêutica para prevenir ou tratar a doença de Fabry, contendo um inibidor de proteína TSP1 como um ingrediente ativo. Particularmente, em células endoteliais vasculares produzidas por nocaute de um gene TSP1 em células tronco pluripotentes induzidas derivadas de um paciente com doença de Fabry, da presente invenção, a recuperação de morfologia celular, uma diminuição na expressão de um gene TSP1, uma diminuição nos níveis de expressão de uma proteína TSP1 e uma proteína SMAD fosforilada, que são fatores antiangiogênicos, e um aumento nos níveis de expressão de uma proteína KDR e uma proteína eNOS, que são fatores angiogênicos, foram confirmados, e portanto, um inibidor de expressão do gene TSP1 ou um inibidor de atividade da proteína TSP1 pode ser afetivamente usado no tratamento de doença de Fabry.