COMPOSIÇÃO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, MÉTODO EX VIVO PARA MODIFICAR O GENOMA DE UMA CÉLULA E USO DA COMPOSIÇÃO

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

COMPOSIÇÃO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA E MÉTODO PARA MODIFICAR O GENOMA DE UMA CÉLULA. Composições para edição de genes aprimoradas e métodos de uso destas são divulgadas. Em um método preferencial, a edição de genes envolve uso de um anticorpo anti-DNA de penetração celular, tal como 3E10, como um agente potencializador para intensificar a edição de genes por nucleases e oligonucleotídeos formadores de tríplex. A modificação genômica ocorre em uma frequência mais alta quando as células são colocadas em contato com o agente potencializador e nuclease ou oligonucleotídeo formador de tríplex, em comparação à ausência do agente potencializador. Os métodos são adequados tanto para as abordagens ex vivo e in vivo para edição de genes e são úteis para o tratamento de um sujeito com uma doença ou transtorno genético. Composições de nanopartícula para distribuição intracelular das composições de edição de genes são providas e são particularmente vantajosas para uso com aplicações in vivo.