MÉTODOS PARA O TRATAMENTO DE DOENÇAS ASSOCIADAS COM CILIOPATIAS

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

A presente invenção refere-se a métodos de tratamento de uma doença associada com ciliopatia, incluindo administrar a um sujeito que necessite do mesmo uma quantidade eficaz de um composto que tenha como alvo pelo menos um receptor acoplado à proteína G. Métodos para a identificação de agentes terapêuticos para o tratamento de uma doença que tenha uma ciliopatia, incluindo proporcionar um sistema de modelo animal da ciliopatia para testar um suposto agente terapêutico; administrar um agente disruptivo ao animal, tratar o animal administrado com o suposto agente terapêutico, comparar o fenótipo mensurável do animal tratado com o do animal sem tratamento, e identificar o alvo terapêutico para o tratamento de uma ciliopatia, quando o fenótipo mensurável do animal tratado é reduzido quando comparado com o do animal sem tratamento.