MÉTODOS PARA TESTAR E MODIFICAR A CAPACIDADE DE UMA CRISPR/CAS NUCLEASE.

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

Métodos e composições são providos aqui para avaliar a atividade de união de extremidade não homóloga (NHEJ) mediada por CRISPR/Cas e/ou recombinação induzida por CRISPR/Cas de um locus genômico alvo com um ácido nucleico doador exógeno in vivo e ex vivo. Os métodos e composições empregam células e animais não humanos compreendendo um cassete de expressão Cas, tal como um cassete de expressão Cas genomicamente integrado de modo que a proteína Cas pode ser constitutivamente disponível ou disponível em um modo específico de tecido ou específico temporal. Métodos e composições são também providos para produzir e usar estes animais não humanos, incluindo uso destes animais não humanos para avaliar a atividade CRISPR/Cas in vivo via entrega mediada por vírus adeno-associado (AAV) de RNAs guia para os animais não humanos.