TERAPIA BASEADA EM MECP2

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

Terapia baseada em MeCP2. A presente invenção refere-se a polipeptídeos sintéticos que são úteis no tratamento de distúrbios associados à atividade reduzida de MeCP2, incluindo a síndrome de Rett. A presente invenção fornece polipeptídeos sintéticos compreendendo: i) uma sequência de aminoácidos MBD apresentando pelo menos 70% de similaridade com a sequência de aminoácidos como representada na SEQ ID NO: 1; e ii) uma sequência de aminoácidos NID apresentando pelo menos 70% de similaridade com a sequência de aminoácidos como representada na SEQ ID NO: 2, em que o polipeptídeo tem uma deleção de pelo menos 50 aminoácidos, quando comparado às sequências MeCP2 e1 e e2 de comprimento total. A invenção fornece ainda construtos de ácidos nucleicos, vetores de expressão, virions, composições farmacêuticas e células que fornecem polinucleotídeos da invenção. A invenção fornece ainda métodos de tratamento ou prevenção de doenças em um animal compreendendo a administração ao referido animal de um polipeptídeo sintético de acordo com a invenção.