VETOR ADENO-ASSOCIADO RECOMBINANTE (RAAV), COMPOSIÇÃO COMPREENDENDO O MESMO, E KIT

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

A presente invenção refere-se a construtos de vetor viral adeno-associado de Glut1 recombinante (rAAV) e métodos relacionados para restaurar a expressão de Glut1 em mamíferos com deficiência de Glut1. Em certas modalidades, o rAAV compreende ainda um promotor de ß-actina de galinha em que o rAAV é capaz de atravessar a barreira hematoencefálica (BBB). Em determinadas modalidades, a presente invenção se refere a uma composição compreendendo qualquer um dos AAVs recombinantes aqui descritos. Em determinadas modalidades, a presente invenção se refere a um kit compreendendo um compartimento recipiente que compreende a composição aqui descrita. Em determinadas modalidades, a presente invenção se refere a um método de restauração do transporte de Glut1 na BBB de um sujeito, compreendendo a administração ao sujeito de uma quantidade eficaz de qualquer um dos vetores AVV recombinantes aqui descritos. Em certas modalidades, a presente invenção se refere a um método de tratamento da síndrome de deficiência de Glut1 em um sujeito que necessite dele.