COMPOSTO QUE COMPREENDE UM OLIGONUCLEOTÍDEO MODIFICADO E SEU USO, COMPOSIÇÃO

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

As presentes modalidades fornecem métodos, compostos e composições para tratar, prevenir, melhorar ou retardar a progressão da retinite pigmentosa (RP), tal como retinite pigmentosa dominante autossômica (AdRP) administrando um inibidor específico de rodopsina P23H para um sujeito. As presentes modalidades apresentadas neste instrumento são direcionadas a compostos e composições úteis para tratar, prevenir, melhor ou retardar a progressão da retinite pigmentosa (RP), como uma retinite pigmentosa dominante autossômica (AdRP). Em certas modalidades, os inibidores de rodopsina P23H apresentados neste instrumento são compostos antissenso alelo-específicos direcionados a um alelo mutante de P23H que são capazes de inibir, seletivamente, a expressão da proteína mutante da rodopsina de P23H em uma maior extensão do que a proteína de tipo selvagem. Em certas modalidades, a administração dos compostos antissenso alelo-específicos em um sujeito com AdRP resulta na inibição seletiva de rodopsina de P23H e permite que a proteína normal produzida a partir do alelo de tipo selvagem mantenha sobrevida do bastonete e função no sujeito.