Ácido ribonucleico de fita dupla (dsrna) para inibir a expressão de angptl3, composição farmacêutica e método in vitro para inibir a expressão de angptl3 em uma célula

Classificação IPC

Prioridades unionistas

Resumo técnico

Abstract:The present invention provides iRNA compositions which effect the RNA-induced silencing complex (RISC)-mediated cleavage of RNA transcripts of an ANGPL3 gene. The ANGPL3 gene may be within a cell, e.g., a cell within a subject, such as a human. The present invention also provides methods of using the iRNA compositions of the invention for inhibiting the expression of an ANGPL3 gene and/or for treating a subject who would benefit from inhibiting or reducing the expression of an ANGPL3 gene, e.g., a subject suffering or prone to suffering from a disorder of lipid metabolism, such as a subject suffering or prone to suffering from hyperiipidemia or hypertriglyceridemia**************************TRADUÇÃO DO RESUMORESUMOPatente de Invenção: "COMPOSIÇÕES DE IRNA PARA ANGIOPOIETINA DO TIPO 3 (ANGPTL3) E MÉTODOS DE UTILIZAÇÃO DAS MESMAS".A presente invenção proporciona composições de iRNA que procedem à clivagem, mediada pelo complexo silenciador induzido por RNA (RISC), de transcritos de RNA de um gene ANGPL3. O gene ANGPL3 pode estar dentro de uma célula, por exemplo, uma célula presente em um sujeito, como um humano. A presente invenção também proporciona métodos de utilização das composições de iRNA da invenção para inibir a expressão de um gene ANGPL3 e/ou para tratar um sujeito que beneficiará da inibição ou redução da expressão de um gene ANGPL3, por exemplo, um sujeito que sofre ou propenso a sofrer de um distúrbio do metabolismo de lipídeos, como um sujeito que sofre ou propenso a sofrer de hiperlipidemia ou hipertrigliceridemia.