SISTEMAS DE ABLAÇÃO DE TRANSGENE INDUZIDA FARMACOLOGICAMENTE

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Resumo técnico

SISTEMAS DE ABLAÇÃO DE TRANSGENE INDUZIDA FARMACOLOGICAMENTE. A presente invenção se refere a sistemas de terapia genética projetados para a liberação de um produto terapêutico para um sujeito usando uma ou mais composições de vírus de replicação defeituosa manipulado com um mecanismo de segurança incluso para ablação do produto genético terapêutico, quer permanentemente ou temporariamente, em resposta a um agente farmacológico - de modo preferencial uma formulação oral, como por exemplo, uma pílula. A invenção se baseia, em parte, no desenvolvimento de uma abordagem integrada dos requerentes, referida aqui, neste requerimento de patente, como ''PITA'' (Ablação de Transgene Induzida Farmacologicamente), para ablação de um transgene ou para regular negativamente a expressão do transgene. Nesta abordagem, os vírus de replicação deficiente são usados para liberar um transgene codificando um produto terapêutico (um RNA ou uma proteína) de modo que seja expressado no sujeito, porém possa ser desligado de modo irreversível pela administração do agente farmacológico; como por exemplo, por administração de uma molécula pequena que induz a expressão de um ablador específico para o transgene ou seu transcripto de RNA.