ÁCIDO NUCLEICO, CONTRUÇÃO DE ÁCIDO NULEICO, VÍRION PARVOVIRAL, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, USO DE UM VÍRION PARVOVIRAL, MÉTODO PARA A LIBERAÇÃO DE UMA SEQUÊNCIA DE NUCLEOTÍDEO QUE CODIFICA A PORFOBILINOGÊNIO DESAMINASE A UM MAMÍFERO, E, MÉTODO PARA TRATAR UMA CONDIÇÃO.

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Priority claims

Abstract

ÃCIDO NUCLEICO, CONSTRUÃÃO DE ÃCIDO NUCLEICO, VÃRION PARVOVIRAL, COMPOSIÃÃO FARMACÃUTICA, USOS DE UM VÃRION PARVOVIRAL, E DE UMA COMPOSIÃÃO FARMACÃUTICA, E, MÃTODO PARA A LIBERAÃÃO DE UMA SEQUÃNCIA DE NUCLEOTÃDEO QUE CODIFICA A PORFOBILINOGÃNIO DESAMINASE A UM MAMÃFERO.A presente invenção diz respeito à s sequências de nucleotídeo que codificam a porbobilinogênio desaminase humana que são otimizadas para a expressão mais alta em células de mamífero. A invenção diz respeito ainda à s construções de DNA que compreendem tais sequências codificadoras sintéticas otimizadas para o uso em terapia de gene de condições causadas por uma deficiência na porfobilinogênio desaminase, tal como a porfiria intermitente aguda. Consequentemente, a presente invenção diz respeito a um ácido nucleico ou uma construção de ácido nucleico que compreendem uma sequência de nucleotídeo que codifica uma porfobilinogênio desaminase humana, em que pelo menos 320 dos códons que codificam a porfobilinogênio desaminase humana são idênticos aos códons na SEQ ID NO: 1 ou em que pelo menos 305 dos códons que codificam a porfobilinogênio desaminase humana são idênticos aos códons na SEQ ID NO:3.