TERAPIA DE GENE PARA ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA E OUTRAS ENFERMIDADES DA MEDULA ESPINAL

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Abstract

TERAPIA DE GENE PARA ESCLEROSE LATERAL AMIOTRÓFICA E OUTRAS ENFERMIDADES DA MEDULA ESPINAL. A presente invenção refere-se à descrição que proporciona métodos e composições para tratamento de enfermidades ou danos que afetam a função e controle motor em um indivíduo. Em um aspecto, a invenção se refere a um produto trangene que é distribuído a uma medula espinal do indivíduo por administração de um vetor viral neurotrófico recombinante contendo o transgene ao cérebro. O vetor viral distribui o transgene para uma região do cérebro que é susceptível a infecção pelo vírus, e que expressa o produto de gene viral recombinante codificado. Também providos são composições para distribuição de um produto de transgene a uma medula espinal do indivíduo pela administração de um vetor viral neurotrófico recombi- nante contendo o transgene ao cérebro do indivíduo.