COMPOSTOS E MÉTODOS PARA MODULAS EXPRESSÃO DE GCCR

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Abstract

COMPOSTOS E MÉTODOS PARA MODULAR EXPRESSÃO DE GCCR. A presente invenção refere-se a compostos anti-sendito curtos, incluindo os compostos referidos compreendendo monômeros de alta afinidade quimicamente modificados de 8 a 16 monômeros de extensão. Alguns dos compostos anti-sentido curtos referidos são úteis para a redução de ácidos nucléicos e/ou proteínas-alvo em células, tecidos, e animais com aumentada potência e aprimorado indice terapêutico. Portanto, são proporcionados aqui, compostos anti-sentido curtos compreendendo modificações de nucleotídeo de alta afinidade úteis para reduzir um RNA-alvo in vivo. Os compostos anti-sentido curtos referidos são eficazes em doses menores do que os compostos anti-sentido previamente descritos, possibilitando uma redução na toxicidade e no custo do tratamento. Além disso, os compostos anti-sentido curtos descritos têm maior potencial para dosagem oral.