COMPOSTOS PARA SUPRESSÃO SEM SENTIDO E MÉTODOS PARA SEU USO

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Abstract

COMPOSTOS PARA SUPRESSÃO SEM SENTIDO E MÉTODOS PARA SEU USO. A presente invenção se refere a métodos, compostos, e composições para tratar ou prevenir doenças associadas com mutações sem sentido em um mRNA administrando-se os compostos ou composições da presente invenção. Mais particularmente, a presente invenção se refere a métodos, compostos, e composições para suprimir a terminação de translação prematura associada com uma mutação sem sentido em um mRNA.