PRODUÇÃO DE ALTOS NÍVEIS DO FATOR TRANSGÊNICO VIII COM ESTABILIDADE ELABORADA E SEUS USOS TERAPÊUTICOS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

"PRODUÇÃO DE ALTOS NÍVEIS DO FATOR TRANSGÊNICO VIII COM ESTABILIDADE ELABORADA E SEUS USOS TERAPÊUTICOS". Um animal mamífero transgênico não humano, conforme descrito acima, contém uma seqüência de DNA de dupla fita exógena estavelmente integrada ao genoma do animal, que compreende unidades regulatórias cis-atuantes operacionalmente ligadas a uma seqüência de DNA que codifica uma proteína FVIII humana variante ou modificada, e uma seqüência sinal e fragmentos de secreção que sejam ativos no direcionamento do Fator VIII recentemente expressada no leite do animal em níveis e para uma forma e não ativada, não degradada e de outra forma estável que seja adequada para o processamento subseqüente para aplicações terapêuticas no tratamento da Hemofilia A. Os mamiferos transgênicos são preferencialmente porcos, vacas, ovelhas, cabras e coelhos. As aplicações incluem derivados do leite utilizados para fornecimento oral e tolerância oral no tratamento da Hemofilia A.