POLINUCLEOTÍDEO, CASSETE DE EXPRESSÃO, VETOR, MEDICAMENTO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, USO DE UM POLINUCLEOTÍDEO, ANIMAL TRANSGÊNICO, E, MÉTODO DE EXPRESSAR UM GENE DE INTERESSE TERAPÊUTICO IN VIVO

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Abstract

"POLINUCLEOTÍDEO, CASSETE DE EXPRESSÃO, VETOR, MEDICAMENTO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, USO DE UM POLINUCLEOTÍDEO, ANIMAL TRANSGÊNICO, E, MÉTODO DE EXPRESSAR UM GENE DE INTERESSE TERAPÊUTICO IN VIVO". A invenção diz respeito a novas seqüências promotoras derivadas de uma porção a montante da seqüência codificadora do gene para a proteína CARP (Proteína de Repetição da Anquirina Cardíaca), e que são capazes de controlar o nível e a especificidade da expressão de um transgene in vivo nas células do músculo cardíaco. A invenção descreve assim novas composições, construções, vetores e seus usos in vivo para a transferência e expressão de um ácido nucleico in vivo nas células do músculo cardíaco. O objeto da presente invenção também é o uso das seqüências promotoras para gerar animais transgênicos que constituam modelos para o estudo de certas patologias cardíacas.