MÉTODO PARA VALIDAR/INVALIDAR ALVO(S) E VIAS

IPC Classification

Priority claims

Abstract

Patente de Invenção: "MÉTODO PARA VALIDAR/INVALIDAR ALVO(S) E VIAS". Um método para determinar a existência de uma correlação entre uma função de uma doença ou condição e um gene ou mRNA codificando um polipeptídio alvo suspeito de estar associado com a doença ou condição, compreende obter oligonucleotídeos (oligos) consistindo em até cerca de 15% de adenosina (A), de preferência sem qualquer teor de adenosina, e que é anti-sentido em relação a um alvo selecionado do grupo que consiste em genes alvo e seus mRNAs correspondentes, regiões flanqueadoras genômicas e de mRNA selecionadas do grupo que consiste nas bordas 3' e 5' intron-exon e da justasseção entre regiões codificadoras e não-codificadoras, e todos os segmentos de mRNA codificando polipeptídios associados com uma doença ou condição pré-selecionada; selecionar entre os oligos um que iniba ou elimine significativamente a expressão do polipeptídio codificado pelo mRNA mediante hibridização "in vitro" no mRNA alvo; administrar a um indivíduo uma quantidade do oligo selecionado eficaz para hibridização 'in vivo' no mRNA alvo; e avaliar a função de um indivíduo que esteja associada com a doença ou condição antes e depois da administração do oligo; onde uma alteração maior que cerca de 70% no valor da função indica uma correlação positiva; entre cerca de 40 e cerca de 70%, uma possível correlação; e abaixo de cerca de 30% uma falta de correlação. O presente método de preferência administra oligos 'in situ' onde o alvo está localizado, por exemplo na respiração do indivíduo quando validando alvos associados com malignidade e outras funções pulmonares e respiratórias, para que o agente tenha acesso direto aos pulmões. Alternativamente, estes oligos desadenosina podem ser distribuídos diretamente ao SNC ou outros órgãos, tecidos e sistemas de órgãos, por meio de formulações de distribuição conhecidas.