USO DE UM VÍRUS ADENOASSOCIADO RECOMBINANTE (RAAV) DE ALFA-SARCOGLICANO NO TRATAMENTO DE DISTROFIA MUSCULAR, MÉTODO PARA GERAR O RAAV, USO DE UM CONSTRUTO PARA DIMINUIR UM NÍVEL SÉRICO DE CK, SEQUÊNCIA DE POLINUCLEOTÍDEOS, PLASMÍDEO, CÉLULA, VETOR RAAV E COMPOSIÇÃO COMPREENDENDO RAAV

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Abstract

USO DE UM VÍRUS ADENOASSOCIADO RECOMBINANTE (rAAV) DE ALFA-SARCOGLICANO NO TRATAMENTO DE DISTROFIA MUSCULAR, MÉTODO PARA GERAR O rAAV, USO DE UM CONSTRUTO PARA DIMINUIR UM NÍVEL SÉRICO DE CK, SEQUÊNCIA DE POLINUCLEOTÍDEOS, PLASMÍDEO, CÉLULA, VETOR rAAV E COMPOSIÇÃO COMPREENDENDO rAAV. São descritos neste documento métodos de tratamento de distrofia muscular em um indivíduo, compreendendo a administração de um vetor de AAV recombinante AAVrh74.tMCK.hSCGA usando uma via sistêmica de administração e a uma dose de cerca de 1,0 x 10^12 vg/kg a cerca de 5,0 x 10^15 vg/kg. São divulgados ainda métodos de expressão do gene alfa-sarcoglicano em uma célula ou em um indivíduo em necessidade do mesmo, diminuindo um nível sérico de CK e aumentando as fibras positivas para alfa-sarcoglicano no tecido muscular de um indivíduo.