PRODUTOS E MÉTODOS PARA INIBIÇÃO DA EXPRESSÃO DA PROTEÍNA-22 DA MIELINA PERIFÉRICA

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Abstract

PRODUTOS E MÉTODOS PARA INIBIÇÃO DA EXPRESSÃO DA PROTEÍNA-22 DA MIELINA PERIFÉRICA. São providos métodos e produtos com base em interferência de RNA para inibir a expressão de um gene da proteína-22 da mielina periférica. São providos RNAs que inibem o gene da proteína-22 da mielina periférica, bem como DNAs que codificam os RNAs. Veículos de distribuição, como vírus adeno-associados recombinantes, distribuem DNAs que codificam RNAs que inibem o gene da proteína-22 da mielina periférica. Os métodos tratam a Doença de Charcot-Marie-Tooth, como a Doença de Charcot-Marie-Tooth Tipo 1A (CMT1A).