ÁCIDOS NUCLEICOS QUE CODIFICAM ATANOGENE ASSOCIADO À BCL2 3 (BAG3) PARA TERAPIA GÊNICA

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Abstract

ÁCIDOS NUCLEICOS QUE CODIFICAM ATANOGENE ASSOCIADO À BCL2 3 (BAG3) PARA TERAPIA GÊNICA. A presente revelação se refere a ácidos nucleicos recombinantes e a vetores de terapia gênica que compreendem um ácido nucleico que codifica um polipeptídeo de atanogene associado à Bcl2 3 (BAG3) e variantes do mesmo, para uso no tratamento de doenças e distúrbios relacionados ao coração, incluindo aqueles associados a uma deficiência ou disfunção de BAG3, como cardiomiopatia dilatada (DCM), e aqueles não associados a uma deficiência ou disfunção de BAG3, como insuficiência cardíaca não relacionada à expressão de BAG3.