TERAPIA GÊNICA PARA DOENÇA DE GAUCHER

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Abstract

TERAPIA GÊNICA PARA DOENÇA DE GAUCHER. A revelação descreve vetores melhorados, como vetores de vírus adenoassociado (AAV), para expressar beta-glucocerebrosidase (GCase) em células transduzidas, e uso de tais vetores para aumentar a quantidade de GCase em indivíduos que sofrem de uma deficiência de GCase, como indivíduos com doença de Gaucher Tipo 1.