AGENTES DE RNAI PARA INIBIR A EXPRESSÃO DA DM1 PROTEÍNA QUINASE (DMPK), COMPOSIÇÕES DOS MESMOS, E MÉTODOS DE USO

IPC Classification

Priority claims

Abstract

AGENTES DE RNAI PARA INIBIR A EXPRESSÃO DA DM1 PROTEÍNA QUINASE (DMPK), COMPOSIÇÕES DOS MESMOS, E MÉTODOS DE USO. São descritos agentes de RNAi, composições que incluem agentes de RNAi, e métodos para a inibição de gene de DM1 proteína quinase (DMPK). Os agentes de RNAi de DMPK e conjugados de agente de RNAi revelados na presente invenção inibem a expressão de um gene de DMPK. As composições farmacêuticas que incluem um ou mais agentes de RNAi de DMPK, opcionalmente com um ou mais agentes terapêuticos adicionais, também são descritas. A entrega dos agentes de RNAi de DMPK descritos às células musculares esqueléticas in vivo, proporciona a inibição da expressão do gene de DMPK e uma redução nos níveis de proteína DMPK, e mais especificamente uma redução nos níveis de proteína DMPK-CUG mutante, o que pode fornecer um benefício terapêutico a indivíduos, incluindo indivíduos humanos, que sofrem de certas doenças ou distúrbios relacionados ao músculo esquelético incluindo distrofia miotônica tipo 1.