AGENTES DE RNAI PARA INIBIR A EXPRESSÃO DO FATOR DO COMPLEMENTO B (CFB), SUAS COMPOSIÇÕES FARMACÊUTICAS E MÉTODOS DE USO

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Abstract

A presente revelação está relacionada aos agentes de RNAi capazes de inibir a expressão do gene do Fator do Complemento B (CFB). Também são reveladas composições farmacêuticas que incluem agentes de RNAi de CFB e métodos de uso destas. Os agentes de RNAi de CFB revelados nesse relatório descritivo podem ser conjugados a ligantes de direcionamento, incluindo ligantes que compreendem N-acetil-galactosamina, para facilitar a liberação in vivo às células de hepatócito. Os agentes de RNAi podem ser usados em métodos de tratamento de doenças, distúrbios ou sintomas mediados, em parte, por expressão do gene de CFB, incluindo nefropatia por IgA (IgAN), glomerulopatia por C3 (C3G), glomerulonefrite membranoproliferativa mediada por complexo imune (IC-MPGN), nefrite por lúpus (LN), doença antimembrana basal glomerular (anti-GBM), lesão por reperfusão de isquemia e rejeição mediada por célula T (TCMR) em transplante renal, vasculite associada a anticorpo citoplasmático anti-neutrófilo (ANCA), degeneração macular relacionada à idade (AMD), incluindo AMD inicial e/ou intermediária, atrofia geográfica (GA), glaucoma, distrofia retiniana em favo de mel de Doyne, hemoglobinúria paroxística noturna (PNH), síndrome urêmica hemolítica atípica (aHUS), pré-eclâmpsia, artrite reumatoide (RA), e/ou outras doenças mediadas por complemento.