VETOR VIRAL ADENO-ASSOCIADO PARA EXPRESSÃO DE GLUT1 E USOS DO MESMO

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Abstract

VETOR VIRAL ADENO-ASSOCIADO PARA EXPRESSÃO DE GLUT1 E USOS DO MESMO. É fornecida no presente documento uma terapia gênica para a Síndrome de Deficiência de GLUT1 e distúrbios relacionados usando um vírion de vírus adeno-associado recombinante (rAAV) como um vetor para expressar uma proteína GLUT1 ou variante funcional da mesma. O capsídeo pode ser um capsídeo AAV-BR1 ou uma variante funcional do mesmo. Outros promotores ou capsídeos podem ser usados. O vírion de rAAV pode usar um promotor específico do endotélio, por exemplo, um promotor FLT-1. Adicionalmente, são fornecidos métodos de tratamento, como por via intracerebral e/ou intravenosa do vírion de rAAV, e outras composições e métodos.