TERAPIA GÊNICA PARA JUNTOFILINA-2 (JPH2) USANDO VETOR DE AAV

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Abstract

TERAPIA GÊNICA PARA JUNTOFILINA-2 (JPH2) USANDO VETOR DE AAV. É fornecida na presente invenção uma terapia gênica para JPH2 (Juntofili-na-2), por exemplo, usando um vetor de vírus adeno-associado (AAV). O promotor do vetor pode ser um promotor de MHCK7 ou um promotor de troponina T cardíaca (hTNNT2). O capsídeo pode ser um capsídeo de AAV9 ou AAVrh74 ou uma variante funcional do mesmo. Outros promotores ou capsídeos podem ser usados. São for-necidos ainda, métodos de tratamento, tal como por administração intravenosa, in-tracoronária, intracarótida ou intracardíaca do vetor de rAAV, e outras composições e métodos.