COMPOSIÇÃO DE TERAPIA GENÉTICA E TRATAMENTO PARA CARDIOMIOPATIA RELACIONADA À DISTROFINA

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Abstract

COMPOSIÇÃO DE TERAPIA GENÉTICA E TRATAMENTO PARA CARDIOMIOPATIA RELACIONADA À DISTROFINA. A presente invenção refere-se a uma composição e um método para tratar ou prevenir cardiomiopatia em um sujeito humano. Em uma modalidade, um método compreende a distribuição de um fármaco de terapia genética ao tecido cardíaco do sujeito humano. O fármaco de terapia genética compreende um vetor que compreende uma sequência de codificação de polinucleotídeo para uma proteína microdistrofina.