MÉTODOS E AGENTES PARA AUMENTAR A EXPRESSÃO DE RBM3

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Abstract

MÉTODOS E AGENTES PARA AUMENTAR A EXPRESSÃO DE RBM3. A presente invenção refere-se a agentes (por exemplo, oligonucleotídeos antissenso (ASOs), um sistema de edição de bases com base em CRISPR/Cas) capaz de aumentar a expressão de Proteína 3 do motivo de ligação ao RNA (RBM3) por segmentação um éxon venenoso de RBM3, éxon 3a ou um sítio de splice do mesmo. Também são descritos métodos para aumentar a expressão de RBM3 em uma célula, métodos de tratar ou prevenir uma doença afetada pela expressão de RMB3 em um indivíduo, ou métodos para fornecer tratamento neuroprotetor a um indivíduo.