COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA ENTREGA IN VIVO EFICIENTE

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Abstract

COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA ENTREGA IN VIVO EFICIENTE. São divulgadas aqui composições, métodos, kits e sistemas relacionados à entrega eficiente de cargas (por exemplo, cargas terapêuticas) em células, por exemplo, para entrega in vivo. A presente divulgação proporciona partículas contendo lipídios (por exemplo, partículas semelhantes a vírus) para entrega de cargas terapêuticas. A presente divulgação também fornece polinucleotídeos que codificam as partículas contendo lipídios aqui fornecidas, que podem ser úteis para produzir as referidas partículas contendo lipídios. Também são fornecidos métodos para edição de moléculas de ácido nucleico em células utilizando as partículas contendo lipídios aqui fornecidas, bem como células e kits compreendendo as partículas contendo lipídios.