The application was abandoned: examination was not requested within the 36 months following the 11/22/2022 filing, the deadline set by art. 33 of the Brazilian IP Act. The technology is in the public domain in Brazil.
TERAPIA GÊNICA PARA ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL. A presente invenção refere-se a composições e métodos para tratamento de atrofia muscular espinhal (AME). A presente invenção baseia-se, em parte, em ácidos nucleicos e vetores isolados (por exemplo, vetores virais, tais como vetores rAAV) que codificam SMN1. Em algumas modalidades, a expressão de SMN1 é conduzida por um promotor SMN1 nativo ou uma variante deste. Em algumas modalidades, os ácidos nucleicos isolados e os vetores da descrição reduziram a toxicidade e/ou aumentaram a expressão do transgene em relação aos vetores que codificam SMN descritos anteriormente.
Prosecution history
Publications in the Brazilian Industrial Property Gazette (RPI).
