VARIANTES DE CAPSÍDEO DE AAV E USOS DAS MESMAS

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Abstract

VARIANTES DE CAPSÍDEO DE AAV E USOS DAS MESMAS.A presente invenção refere-se a composições e métodos para distribuir um transgene (por exemplo, um transgene que codifica um ou mais produtos gênicos) a uma célula alvo. A descrição é baseada, em parte, em variantes da proteína do capsídeo do vírus adenoassociado (AAV) caracterizadas por tropismos para certos tipos de células (por exemplo, neurônios, células musculares, células ósseas, células cardíacas, etc.). Em algumas modalidades, os AAVs recombinantes (rAAVs) compreendendo as variantes da proteína do capsídeo (por exemplo, AAVv66, SEQ ID Nº: 1) são empacotados de forma mais eficiente do que os rAAVs com certas proteínas do capsídeo do AAV tipo selvagem. Os métodos de distribuição de um rAAV compreendendo as variantes da proteína do capsídeo de AAV também são descritos pela descrição.