SISTEMAS DE EDIÇÃO GÊNICA COMPREENDENDO UM RNA GUIA QUE DIRECIONA UM GENE ESTATAMINA 2 (STMN2), SUA COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, KIT, MÉTODO IN VITRO PARA EDITAR UM GENE STMN2 EM UMA CÉLULA, USO DOS MESMOS, E RNA GUIA

IPC Classification

Priority claims

Abstract

SISTEMAS DE EDIÇÃO DE GENE COMPREENDENDO UM RNA GUIA QUE ALVEJA ESTATAMINA 2 (STMN2) E USOS DOS MESMOS. A presente invenção refere-se a um sistema para edição genética de um gene estatamina 2 (STMN2), compreendendo (i) um polipeptídeo Cas12i2 ou um primeiro ácido nucleico que codifica o polipeptídeo Cas12i2, e (ii) um RNA guia ou um segundo ácido nucleico que codifica o RNA guia, em que o RNA guia compreende uma sequência espaçadora específica para uma sequência alvo em um gene STMN2. São também aqui providos métodos para editar um gene STMN2 usando o sistema de edição de gene aqui descrito, e/ou para tratar doenças associadas ao gene STMN2.