COMPOSIÇÃO E MÉTODO PARA TRATAMENTO DE NEUROPATIA ÓPTICA HEREDITÁRIA DE LEBER CAUSADA POR MUTAÇÃO DE ND4

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COMPOSIÇÃO E MÉTODO PARA TRATAMENTO DE NEUROPATIA ÓPTICA HEREDITÁRIA DE LEBER CAUSADA POR MUTAÇÃO DE ND4. A presente invenção refere-se a um ácido nucleico recombinante compreendendo: uma sequência de direcionamento mitocondrial; e uma sequência de codificação de proteína mitocondrial, em que a sequência de codificação de proteína mitocondrial codifica um polipeptídeo compreendendo uma proteína mitocondrial; uma sequência de ácido nucleico UTR 3´ e uma sequência de sinal poliA. Também é fornecida uma composição farmacêutica compreendendo o ácido nucleico recombinante e um método para tratar a neuropatia óptica hereditária de Leber (LHON) utilizando a composição farmacêutica.