ÁCIDO NUCLEICO RECOMBINANTE, VETOR VIRAL, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA E SEUS USOS NO TRATAMENTO DE UM DISTÚRBIO OCULAR

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Abstract

COMPOSIÇÕES E MÉTODOS PARA TRATAMENTO DE NEUROPATIA ÓPTICA HEREDITÁRIA DE LEBER COMPROTEÍNAS NADH DESIDROGENASE. A presente invenção refere-se a um ácido nucleico recombinante,compreendendo: uma sequência de direcionamento mitocondrial; uma sequência de codificação de proteína mitocondrial, em que a referida sequência de codificação de proteína mitocondrial codifica um polipeptídeo compreendendo uma proteína mitocondrial; e uma sequência de ácido nucleico 3?UTR. Também refere-se a uma composição farmacêutica compreendendo o ácido nucleico recombinante e um método de tratamento da neuropatia óptica hereditária de Leber (LHON) usando a composição farmacêutica.