USO DE UMA COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, AGENTE, E, MÉTODO PARA DETERMINAR A ADEQUAÇÃO DE UM COMPOSTO PARA PREVENIR OU TRATAR UMA DOENÇA OU UM DISTÚRBIO

IPC Classification

Priority claims

Abstract

COMPOSTOS ESTABELECIDOS COMO ALVO DE PROTEÍNA DE MEMBRANA ASSOCIADA AO LISOSSOMA E USOS DOS MESMOS. A presente invenção se refere a um polipeptídeo que inclui uma composição farmacêutica para uso na prevenção ou no tratamento de uma doença ou um distúrbio associado ao armazenamento lisossômico e uma doença associada à regulação incorreta de autofagia. Além disso, são fornecidos agentes que se ligam a uma região de um domínio N-terminal de uma proteína de membrana 1 associada ao lisossoma (LAMP-1) e métodos para tratar ou prevenir o desenvolvimento de uma doença ou um distúrbio associado ao armazenamento lisossômico, o acúmulo de poliglucosano ou acúmulo anormal de glicogênio e a regulação incorreta de autofagia em um indivíduo em necessidade da mesma.